| Főoldal |
| Hírek |
| Dokumentumok |
| Érintett szervek |
| VHL-orvosi konferenciák, előadások |
| Orvosi cikkek |
| Közhasznúságú jelentés |
| Vezetőség |
| Köszönetnyilvánítás |
 VHL-Europa alapító tagja
www.vhl-europa.org
|
|
|
Orvosi konferenciák, előadások
Welireg (Belzutifan) gyógyszer vizsgálatának eredményei egyes VHL megbetegedések esetében
Othon Iliopoulus MD.PhD. előadásának összefoglalása
(VHLA Town Hall on Welireg on May 25th)
https://www.vhl.org/belzutifan-mk-6482-pt-2977-and-vhl-disease/
Az USA-ban 2021 aug. 13.-án az amerikai gyógyszerügynökség (FDA) engedélyezte a Belzutifan (Welireg) alkalmazását felnőtt VHL érintettek esetében vesesejtes carcinoma (RCC). neuroendocrin pancreas tumorok (pNET) és hemangioblastomák kezelésére. A gyógyszer azóta receptre kapható az USA-ban. A gyógyszert már több mint 4 éve vizsgálják a 18. évet betöltött betegek esetében, gyermekeknél még nem próbálták ki, felső korhatár nincs. Tünetmentes kicsi tumorok esetében megelőzésre nem alkalmazzák, valamint nagyon súlyos esetekben sem, amikor már csak műtéti beavatkozás jöhet szóba. A Welireg felezési ideje 24 óra és bár kiürül a szervezetből, gyermekvállalás vonatkozásában még nem történt vizsgálat. Potenciálisan más tumorra is hat, jelenleg más tumorellenes szerrel kombináltan is alkalmazzák, pl.vesesejtes carcinoma esetében. Általánosságban napi 120 mg-os dózisban adagolják, arra vonatkozóan még nincs adat, hogy a dózis növelhető, vagy csökkentehtő-e és hogy mennyi ideig kell szedni ( 2x120 mg adása nem változtatott a hatáson). A gyógyszer szedése mellett normális életvitel lehetséges, a kezeltek jól tolerálják. Mellékhatásként fáradékonyság, vérszegénység léphet fel, amit subcutan eritropoietin adagolásával kezelnek, tablettás vaskészítmények hatástalanok. Elsősorban tumorokra és cisztákra hatékony, pl.hemangioblastomára, vesesejtes carcinomára kevésbé. Hemangioblastoma – 24 beteg áll kezelés alatt. Mind a cisztás, mind a szilárd komonensnél kb. 6 hét után jelentkezik jelentős válasz. Akkor alkalmazható, ha nincs komoly tünet, amikor pedig sebészeti beavatkozásra van szükség akkor azt megelőzően adható, de a műtétet megelőző és az azt követő 3-4 napig a műtéti altatás miatt nem adható. Leginkább kis tünetekkel járó, növekvő tumoroknál tapasztalták a legjobb a hatást. Mostanáig csak néhány esetben alakult ki 3 év után rezisztencia. Vesesejtes carcinoma – a hatás csak 3-4 hónap után jelentkezik, egy vese esetében is alkalmazható. Előzetes laborvizsgálat (hemoglobin, glukoz, kreatinin) szükséges. Csak 3 cm-nél kisebb tumorok esetében hatásos. Angiomatosis retinae – a szem daganatos megbetegedése esetében van a legkevesebb tapasztalat, de ami van az nagyon bíztató, hogy komoly tumoroknál találtak jelentős választ. Pheochromocytoma - szintén reagál, de itt is kevés vizsgálat történt eddig. Pancreas – cisztáknál nem alkalmazzák. Röviden összefoglalva jó hír, hogy eddig ez az első hatékonynak bizonyuló gyógyszer VHL megbetegedések esestében, de óvatosnak kell lenni, mert új gyógyszer lévén a késői mellékhatások még nem ismertek. Megalakult a VHL - EuropaA 11. Nemzetközi VHL Szimpózium (Madrid 2014) előestéjén, október 22.-én megalakult az Európai VHL (von Hippel - Lindau) Szövetség, röviden "VHL-Europa".
Az alakuló ülésen alapító tagokként Franciaország, Görögország, Hollandia, Németország, Olaszország, Spanyolország és Magyarország képviselői vettek részt.
Rövid megbeszélés után sor került a vezetőség megválasztására:
A Szövetség még ez év folyamán a holland jogrendszer szerint bejegyzésre kerül és közhasznúnak nyilváníttatik.
A következő lépések során létre kell hozni a
www.vhl-europa.org
honlapot és egy hírlevelet, amely európaszerte felhívja a figyelmet a VHL-Europa-ra.
VHL-Europa céljai: VHL Szimpózium Fiatal Felnőtteknek 2015, Utrecht
Rövid áttekintés a konferenciáról. 11. Nemzetközi VHL Orvosi Szimpózium 2014
Madrid - International VHL Medical Symposium 2014, Madrid October 2325, 2014 A kétévente megrendezésre kerülő VHL Orvosi Szimpóziumon a von Hippel-Lindau szindróma alap és klinikai kutatásával foglalkozók , valamint vezető klinikusok vesznek részt. A konferencián lehetőséget adnak a különböző országok VHL betegszervezeteinek részvételére is. Ezáltal lehetőség nyílik a VHL érintettek és a betegséggel foglalkozók közötti kapcsolatfelvételre is. A madridi szimpóziumon a Magyar VHL Társaság elnöke Süliné Vargha Helga (saját költségen) a Társaság titkára Patócs Attila pedig részben a Társaság támogatásával vett részt. A szimpóziumon posztert mutattunk be a Magyarországon folyó VHL kutatásokról Genetic testing of VHL syndrome in Hungary címmel (Patócs Attila, Sréter Balázs, Tóth Miklós, Süli Helga, Czirják Sándor, Nagyiványi Krisztián, Igaz Péter, Rácz Károly). A szimpóziumon elhangzott előadások összefoglalói az alábbi linken tekinthetők meg angolul: http://www.vhl.org/wordpress/library/Madrid-Presentation-Summaries.pdf Von Hippel-Lindau szimpózium
Semmelweis Egyetem II. Belgyógyászati Klinikája és a Magyar VHL Társaság szervezésében 2010. november 11. csütörtök II. Belgyógyászati Klinika tanterme, Budapest VIII. ker., Szentkirályi u. 46.
A részvétel díjtalan, előzetes regisztráció szükséges (e-mail: vhlsymp@yahoo.com) Szervezők: Dr. Igaz Péter, Dr. Patócs Attila, Dr. Tóth Miklós Beszámoló a von Hippel-Lindau szimpóziumról
Hazánkban 2010. november 11.-én először került megrendezésre egész napos rendezvény formájában a Von Hippel-Lindau betegség valamennyi lényeges vonatkozásának megbeszélését célul kitűző tudományos rendezvény. A szimpózium a II. Belgyógyászati Klinika és a Magyar VHL Társaság szervezésében valósult meg. A bevezető üdvözlés után Süliné Vargha Helga a Magyar VHL Társaság elnöke emlékeztetett arra, hogy ez a szimpózium jól illeszkedik az EU egészségügyi politikájába, amely jelenleg prioritásként kezeli a ritka betegségeket és szorgalmazza, hogy a tagállamok 2013-ig Nemzeti Tervet dolgozzanak ki kezelésükre. A rendezvényen, amelyen 50-60 fő vett részt, előadást tartottak a hazai társegyetemeknek a ritka betegségekben szenvedők ellátásában illetékes vezető szakemberei (Pfliegler György, Melegh Béla). A szimpózium díszvendége Hartmut Neumann professzor (Freiburgi Egyetem) volt, aki a von Hippel-Lindau-szindróma és az örökletes phaeochromocytomák ill. familiaris paraganglioma szindrómák nemzetközi hírű szaktekintélye. Előadások hangzottak el a betegség patobiokémiájáról (Sasvári Mária), epidemiológiájáról (Farkas Viktor), pathológiájáról (Sápi Zoltán), neurológiai (Bereczki Dániel), neuroradiológiai diagnosztikájáról (Barsi Péter), idegsebészeti (Czirják Sándor), és szemészeti kezeléséről (Récsán Zsuzsa, Balázs Ezsébet). A szimpózium további előadói a betegség patológiai diagnosztikáját (Sápi Zoltán), urológiai (Szendrői Attila), radiológiai (Jakab Zsuzsa), sebészeti (Langer Róbert és Horányi János), intervenciós radiológiai (Doros Attila), valamint onkológiai gyógyszeres kezelésének (Sréter Lídia) vonatkozásait érintették. A szimpózium szervezői és egyben moderátorai a betegség endokrinológiai, genetikai diagnosztikai és betegvezetési kérdéseit érintették (Igaz Péter, Patócs Attila, Tóth Miklós). Az előadások folyamán az érintettek ismeretei bővültek a szindrómáról és annak kezelhetőségéről, valamint az előadások közötti szünetekben lehetőség nyílt a szakemberek és az érintettek közötti kapcsolatfelvételre, illetve kérdések megbeszélésére. A szimpóziumon került bemutatásra Prof. Dr. Hartmut Neumann "Phaeochromocytomák, paragangliomák, glomustumorok és társuló betegségek" c. könyve, amelyet a résztvevők ajándékba kaptak (részletesebben ld. a Dokumentumok között)
A második képen a szimpózium előadói láthatók |
|
